Úvod

Imunologicky zprostředkované neuropatie, konkrétně Guillain-Barréův syndrom (GBS), chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP), multifokální motorická neuropatie (MMN) a další, jsou vzácná onemocnění, která lze potenciálně léčit. Odhadovaná prevalence MMN je přibližně 1/100 000 obyvatel, prevalence CIDP přibližně 3/100 000 obyvatel a odhadovaná incidence GBS je 2–4/100 000/rok. Každé onemocnění se liší v terapeutické odpovědi na běžně používanou imunomodulační léčbu (kortikosteroidy, intravenózní a subkutánní imunoglobuliny, terapeutická plazmaferéza a imunoadsorpce, terapie deplecí B-buněk). Nedávno byl pro CIDP schválen nový lék s názvem efgartigimod a mnoho dalších je nyní testováno v klinických studiích. Tyto terapie jsou velmi nákladné, a proto jsou pro stanovení účelného algoritmu léčby a predikci léčebné odezvy zapotřebí přesné a podrobné údaje z reálného světa.

Národní registr pro GBS a CIDP byl zřízen v roce 2011 jako databáze s cílem podpořit zavedení klinického standardu pro léčbu intravenózním lidským imunoglobulinem a terapeutickou plazmaferézou do klinické praxe (projekt AINSO pro pacienty s autoimunitními neuromuskulárními onemocněními léčenými intravenózním lidským imunoglobulinem (IVIG) nebo plazmaferézou (VPF)). V současné době byly do klinické praxe zavedeny nové imunomodulační léčebné postupy s prokázanou účinností a další se očekávají v blízké budoucnosti. Elektronický formulář eCRF projektu AINSO byl restrukturalizován a v roce 2023 byl založen projekt RESTAND, který má pokrýt nové léčebné postupy.

O projektu

RESTAND je multicentrický celostátní retrospektivně-prospektivní projekt realizovaný pod odbornou záštitou České neurologické společnosti (Česká neurologická společnost, z.s.). Na jeho realizaci se podílejí neuromuskulární centra z celé České republiky.

Cíle projektu

Primární cíle:

Sběr klinicky relevantních údajů, které popisují zejména:
1. vývoj klinického stavu,
2. diagnostiku a léčbu,
3. reakci na léčbu a
4. hodnocení konečného výsledku léčby u pacientů s diagnózou GBS, CIDP nebo MMN.

Sekundární cíle:

1. Vytvoření informační databáze s přehledem klinických údajů
2. Centralizace péče o pacienty s autoimunitními neuromuskulárními onemocněními

Garance

Odborná garance

  • Garant registru: prof. MUDr. Josef Bednařík, CSc., Neurologické oddělení, Fakultní nemocnice Brno
  • Koordinátorka studie: MUDr. Magda Horáková, Ph.D., Neurologické oddělení, Fakultní nemocnice Brno

Projektový management

  • Institut biostatistiky a analýz, s.r.o., spin-off společnost Masarykovy univerzity, zajišťuje management a další servisní činnosti tohoto projektu
  • Manažerka registru: Mgr. Lenka Mokrá
  • Jednatel společnosti: Ing. Petr Brabec, Ph.D.